近日，由安徽安科生物工程（集團(tuán)）股份有限公司主辦，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院作為組長單位的“人生長激素-Fc融合蛋白注射液”Ⅲ期臨床試驗(yàn)研究者會(huì)議在上海成功舉行。來自全國近二十家臨床單位研究者及統(tǒng)計(jì)單位專家齊聚一堂，共同為推動(dòng)該藥物臨床試驗(yàn)進(jìn)程以及后續(xù)開發(fā)出謀劃策。

目前生長激素治療領(lǐng)域主要以短效制劑為主，每日注射給患兒的治療依從性帶來巨大挑戰(zhàn)?！叭松L激素-Fc融合蛋白注射液”是采用Fc融合技術(shù)自主研發(fā)的一款“長效”生長激素制劑，其N端的生長激素的氨基酸序列與人內(nèi)源性生長激素的氨基酸序列完全一致，能結(jié)合人生長激素受體，激活JAK/STAT信號(hào)通路，促進(jìn)蛋白質(zhì)合成及骨骼、內(nèi)臟和全身生長；C端的Fc能夠延長半衰期，具有減少給藥頻次、提高患者用藥依從性的重要意義。

III期臨床試驗(yàn)在整個(gè)藥物研發(fā)過程中起著至關(guān)重要的作用，它能夠全面、系統(tǒng)地評(píng)估藥物的療效和安全性，其結(jié)果直接決定著藥物能否順利上市。人生長激素-Fc融合蛋白注射液III期臨床試驗(yàn)?zāi)繕?biāo)清晰明確，采用多中心、隨機(jī)、雙盲、陽性對照的科學(xué)方法，并且嚴(yán)格遵循國家藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的相關(guān)規(guī)定，接受全程監(jiān)督，確保藥物的安全性及有效性。

參與此次討論的十幾家臨床單位的研究者都具備豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)，擁有充足的患者資源，統(tǒng)計(jì)單位具備專業(yè)的科學(xué)分析能力及經(jīng)驗(yàn)，他們?yōu)榕R床試驗(yàn)方案的科學(xué)性和可行性提供了有力保障。安科生物作為申辦方，將積極協(xié)調(diào)各方資源，推動(dòng)各單位之間的深度合作。董事長宋禮華表示，希望各單位能夠充分發(fā)揮自身優(yōu)勢，形成強(qiáng)大合力，共同攻克試驗(yàn)中的難題。羅小平教授聽取了本品前期研究結(jié)果并予以肯定，對Ⅲ期方案的科學(xué)性和可行性給予了前瞻性建議，并強(qiáng)調(diào)：“多中心協(xié)作的高質(zhì)量臨床研究是確保數(shù)據(jù)可靠性的關(guān)鍵。”

此次會(huì)議議程緊湊有序，由相關(guān)負(fù)責(zé)人先后介紹了試驗(yàn)的基本情況和前期進(jìn)展，隨后在羅小平教授主持下，參會(huì)專家詳細(xì)討論了治療方案、患者入排標(biāo)準(zhǔn)、療效評(píng)估指標(biāo)等。會(huì)議達(dá)成了多項(xiàng)重要共識(shí)，確定了治療方案調(diào)整的原則、明確了入組標(biāo)準(zhǔn)的依據(jù)以及綜合評(píng)估療效指標(biāo)的方法。

人生長激素-Fc融合蛋白注射液前景十分廣闊，其長半衰期和低給藥頻率有望顯著提高患兒的依從性和治療效果，從而改善患兒的生活質(zhì)量。在市場上，隨著人們健康需求的不斷增加，該藥物有望占據(jù)一定的市場份額，減輕患兒家庭和社會(huì)的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，推動(dòng)生長激素治療領(lǐng)域進(jìn)一步發(fā)展。董事長宋禮華滿懷信心地表示：“我們期待人生長激素-Fc融合蛋白注射液能夠順利通過臨床試驗(yàn)，為生長激素治療領(lǐng)域帶來新的突破，讓更多患兒受益?！?